王皓毅：编辑生命，脑洞与敬畏并存｜未来简说
什么是基因？
今天我想和大家讨论基因，首先介绍一下我最伟大的成就——我的儿子和女儿，大家一定能马上看出来他们是兄妹，因为他们长得很像，这就是我们对基因最直接的一个认识。我们从父母那里继承了染色体与遗传物质，所以和父母与兄弟姐妹很相似。
我的两个孩子都很喜欢玩乐高，当我们打开一盒乐高玩具后，首先得到的是彩色塑料块，除此以外还有一个非常重要的东西，就是它的说明书。我们用不同的说明书，把塑料块进行不同的组合，形成多种多样纷繁复杂的模型。
人类也像乐高一样，最基本的单元就是细胞。我们有组成大脑的神经细胞，有血管里流动的血液细胞、淋巴细胞与肌肉细胞。每一个细胞里都有一个小点，这就是我们熟知的细胞核。
当你用碱性染料去染这个细胞时，能够被染上色的就叫染色体，它藏在细胞核里面，是我们的生命天书。染色体是DNA分子缠绕形成的，它是双螺旋结构，一个链式大分子由四种不同的分子组成，科学家分别用A、T、G和C代表每一个分子。
当一条长长的DNA缠绕在染色体上，实际就是一长串字母，好似一本书。你可以读，只不过这本书的语言只有四个字母，就是A、T、C和G。整个人类的基因组是由30亿个字母所组成的一本非常浩大的书，这个书里有很多段落，每一段都会有它的功能。所以谈到基因组其实就是指所有组装生命的信息，而如果能够改写这本书，就会具有和上帝相同的改造生命的力量。
基因编辑与我们息息相关
基因编辑就好比准确找到这本书的任何一个角落，然后做精确的编辑工作，我可以擦掉一整段话（即去掉一个基因），我可以再多写一段话（即增加一个基因），我甚至可以改掉一个字母做到精确的控制。这不只与科学家有关，而是与地球上所有生命都息息相关。
基因编辑到底能用来干什么？我们可以编辑动物，用它来研究不同基因是怎样影响动物的发育与疾病。我们可以用细胞研发更好的药物抵抗疾病；编辑农作物，收割更大产量；编辑微生物，创造新型细菌产生更好的生物燃料。最直接可以编辑我们自身的细胞，当生病时通过修复问题基因达到恢复效果。
基因编辑改造动物
当一根非常细的针插入小鼠的受精卵后，基因编辑工具就注入到细胞核里。当你把基因编辑工具改写到受精卵的基因组后，这个受精卵就植入到子宫里，发育成一个完整的小鼠。它身体的每一个基因都已经被改变过了，所以你得到的就是一个已经完全被修改过的动物。这只小鼠的细胞带Y染色体，而Y染色体决定发育成男性，所以你只需要修改Y染色体上的几个字母就可以把它发育成一个完整的雌性。这个雌性的小鼠不仅有完全雌性的内外生殖器官，而且是健康可育的，所以它就是一个带完整Y染色体的妈妈。
再例如畜牧业中长角的公牛会打架，从而影响效益，所以需要把角去掉，这是一件高成本的事情，对牛也是一个非常痛苦的过程。所以去年几个科学家做了一个很有趣的工作，通过编辑角的发育基因使这些公牛不长角，如果这个品种可以得到推广，那么公牛以后就再也不需要进行非常痛苦的去角手术了。
你想要改造什么样的动物？我能想到的是可以改变动物的毛色，因为我们很清楚是什么基因影响了色素沉积，我可以做各种颜色的动物，例如加入荧光基因，制造出在晚上闪闪发光的鱼。我们都喜欢小狗、小猫，那么能不能做一个像猫一样小的猪或马呢？我觉得这很有意思，每一个做成后都是数亿美元的宠物市场。
基因编辑VS艾滋病
除了编辑动物以外，还有一个很重要的就是编辑我们自身。比如一类传统疾病——艾滋病，它是HIV病毒通过结合T细胞上的受体，快速增殖并杀伤T细胞。而T细胞是身体免疫非常重要的细胞类型，一旦我们丧失就很容易感染死亡。但是，约10%的白种人天生缺少CC2Five（CC25）基因，它是HIV病毒进入T细胞的一个重要蛋白。所以人们发现，如果你天生就有这个缺陷的话，那么你的细胞就不容易被HIV感染。我们中国人没有这个突变，但如果能够用基因编辑的工具，把我们的造血干细胞或者T细胞取出来，再去掉这个基因，那么HIV病毒再碰到T细胞的时候，就比较难进入了。现在已经有很多临床实验正在进行，也看到了一些不错的临床效果。
在中国东南部有一类普遍的遗传病叫做地中海贫血，这类贫血是由于血红蛋白的基因发生了缺陷。如果我们能够把这些患者体内形成造血的细胞提出来进行修正，那么理论上来说就可以从根本上治愈这个疾病。我们也可以通过修改T细胞的一些基因，让它具有更强的免疫功能，从整体上更好地治疗多种疾病。
用想象与信念改造未来
我们都想当Superhero，在《蜘蛛侠》里有一个很著名的话是“能量越大、责任越大”。我们站在人类历史上一个让人激动的时代，现在的生命科学已经能够以非常低的成本、非常快的速度读取生命天书，这是基于测序技术。基因编辑技术不仅可以读得出来，还可以改写，人类对于自身和其他物种的操作能力已经达到前所未有的地步。所以，剩下的取决于我们的想象力和强大的信念去把事情做好。
任何一个好的技术、强大的工具都有很好的应用场景，同时也不可避免会有风险。希望大家都能保持一个开放的心态，有一个独立的人格和独立的科学精神，仔细求证、认真学习，再去发表观点和影响自己的生活，希望大家都能做有独立精神的科学中国人，谢谢！
Q：现在有很多爱美人士通过整容的方式让自己变得更美。在不远的将来大家可以通过基因的编辑从根本上来解决自己的容貌问题吗？
A：我觉得这是不可能的，因为长成型后，你再改也很难改你的骨架。如果说改皮肤基因的话，这是一个有趣的想法，但是目前还没有特别多的实质进展，但无论如何都要经过严密的临床的实验，证明它的安全性、有效性才能采用。
Q：对本人没办法进行修改，那对下一代是不是可以？
A：这存在一个基本的伦理和哲学问题，就是你能不能替下一代做这个决定。对于人真正传到下一代的基因编辑，本身其实是一个非常大的伦理问题，这个还没有一个非常好的结论，所以我觉得这个是一个比较远的事情。
Q：您认为短期内在基因编辑部分，最可能实现的突破会是什么？
A：应用方面我想一定是治疗相关的吧，现在已经有很多的临床实验在进行了，所以我相信在几年内基因编辑对于疾病的治疗一定会有突破性的工作。比如说刚才我提到的CC2Five，其实已经进行了许多年的临床实验。另外和技术的结合，比如基因编辑技术和CAR-T技术，它是一个肿瘤治疗的细胞技术，这两个相结合也已经有临床案例了。再比如针对单基因遗传病，也已经有很多公司在做关于儿童肌肉萎缩的疾病，很多人尝试用基因编辑进行修正，从而使孩子恢复肌肉的能力。另外就是在农业方面，我相信也会有很好的突破。
未来你最想用基因编辑技术干啥事？
A.打造属于我的迷你宠物！养一只迷你长颈鹿当宠物多么炫酷！
B.整容就先不用了，可以用基因编辑帮我减肥吗？
C.我想用它治疗更多疾病，让身边的人可以再陪伴久一些…
D.可以帮我改造一个超能力吗？我想去外太空看看。
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